La Thérapie Génique ça marche


Un 1er essai réussi de thérapie génique sur une maladie du sang chez l'enfant Retour sur la conférence publique de Usher info du 15 juin 2017 sur la Thérapie Génique à Paris

Un 1er essai de thérapie génique sur la drépanocytose (maladie du sang) à l’hôpital Necker par le Professeur Marina CAVAZZANA-CALVO (Institut Imagine/Hôpital Necker-enfants malades).


La thérapie génique, c’est quoi ?

C’est de corriger la cellule malade (dépourvue de l’information génétique nécessaire) grâce à un transporteur viral modifié porteur des gènes indispensables. Ces gènes rentrent alors dans cette cellule et lui permettent de fonctionner normalement.

Le Pr Cavazzana-Calvo travaille sur les maladies du sang. Pour guérir son patient atteint de drépanocytose, elle a changé l’ADN malade des cellules sanguines par un ADN sain. Suite à cet essai clinique réussi, le Professeur aide les chercheurs pour les thérapies géniques de la rétine. Selon Marina Cavazzana-Calvo, la rétine est un organe privilégié car l’œil est accessible ce qui rend l’injection du transporteur viral plus facile. Cette thérapie existe pour un nombre important de pathologies et c’est un énorme espoir pour les années qui viennent et pour le Syndrome de Usher. Pour en savoir plus :

  • Un article de libération sur l'essai clinique du Professeur

  • Le résumé intégral de la conférence du 15 juin 2017

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