L’objectif du travail des chercheurs est de développer

des traitements face aux défauts dans le gène USH2A

Le remplacement du gène USH2A

LA THÉRAPIE GÉNIQUE

La thérapie génique, c'est le remplacement du gène USH2A malade par un gène USH2A sain. Ce gène sain doit être transporté et doit remplacer le gène malade. Les chercheurs sont à la recherche du véhicule permettant le transport.

 

La correction du gène USH2A

LA CORRECTION GÉNIQUE

Le système CRISPR/Cas9, technique innovante, agit comme des ciseaux moléculaires coupant la partie malade du gène USH2A pour la remplacer par une partie saine. 

Le succès de la combinaison de ces deux thérapies permettra de soigner d'autres maladies génétiques 

Vidéo explicative du CRISPR/cas9 en anglais sous-titrée français

MIEUX COMPRENDRE LA THÉRAPIE GÉNIQUE
ET LA CORRECTION GÉNIQUE

Deux approches thérapeutiques sont en cours pour apporter la solution : 

 

LA RECHERCHE

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