1-Elles touchent des dizaines de milliers de personnes et sont source de handicaps lourds.
2- Elles sont les plus faciles à étudier car un gène muté = une maladie et elles sont reproductibles en laboratoire.
3- Elles ont contribué au développement des connaissances fondamentales et à l'étude de maladies beaucoup moins rares.
4- Elles sont le domaine par excellence où développer la thérapie cellulaire et la thérapie génique, ainsi qu’utiliser les cellules souches embryonnaires.
5- Elles servent de modèles pour le développement de nouveaux traitements pour des maladies plus fréquentes (cancer, diabète ou sida).
M. Alain Fischer est Professeur d’immunologie pédiatrique à l’université Paris Descartes, membre de l’Académie des sciences, directeur de l’Institut hospitalo-universitaire Imagine depuis 2011.
Pr Fisher est aussi Professeur titulaire de la chaire de médecine expérimentale au collège de France depuis 2014.
Il a été nommé "médecin des bébés bulles" grâce à un premier succès de thérapie génique.
EN SAVOIR PLUS
http://www.senat.fr/rap/r11-490/r11-4900.html
