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Espoir d'une Thérapie génique face à la surdité du Syndrome de Usher

Thérapie génique : des résultats prometteurs dans le syndrome de Usher

 

A l'occasion de la journée mondiale des sourds, des chercheurs français (Institut Pasteur, Inserm, CNRS) démontrent pour la première fois, chez des souriceaux nouveaux-nés, l’efficacité d’une thérapie génique dans le syndrome de Usher.

 

 

Le syndrome de Usher est une maladie génétique caractérisée par une surdité congénitale profonde, des troubles de l’équilibre, et une atteinte visuelle progressive qui évolue vers la cécité.

 

Il s’agit de la cause la plus fréquente de surdité-cécité héréditaire : sa fréquence est estimée à environ 1/30 000 naissances. Il est dû à une protéine déficiente qui entraine un dysfonctionnement majeur de de l’appareil de transduction mécano-électrique des cellules sensorielles de l’oreille interne.

 

Il est lié à des mutations dans 5 gènes différents, dont le gène USH1G.

 

 

EN SAVOIR PLUS 

Egora: actualités médicales

Thérapie génique: vers un traitement d'une forme de surdité sévère

 

 

 

 

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