Professeur Isabelle Meunier
CHU Montpellier.
Qu’est-ce que permet la thérapie génique dans la lutte contre cette maladie ?
Elle cible les maladies récessives et des petites gènes. Ce sont les limites.
Parce que si je vous donne une copie de l’ADN qui vous manque, pour la protéine qui vous manque, je la mets dans votre gel vitréen, en avant de la rétine, mais vous allez la dévorer car, pour vos cellules, c’est quelque chose qu’il faut nettoyer.
Donc pour son efficacité il faut que cela rentre dans vos cellules et l’ADN doit alors être porté par un transporteur, un virus atténué conservé pour sa capacité à franchir les membranes.
On accroche alors sur un virus la copie ADN qui rentre dans le cytoplasme et pas dans l’ADN nucléaire.
C’est un élément important car on ne modifie pas votre patrimoine génétique.
Il existe aujourd’hui deux types de thérapie via douze centres au monde dont celui de Montpellier. Les patients, par convention, sont opérés à Oxford ou Tübingen. C’est important que cette thérapie innovante soit faite par les mêmes chirurgiens. On va vous décoller votre rétine donc il faut une expertise majeure.
Il y a un clivage entre les financiers qui ne nous perçoivent pas et inversement.
Pour exemple, au centre de référence, l'électrorétinogramme a 21 ans de bons et loyaux services !
Pour obtenir des choses il faut être une guerrière…
