L'intérêt d'investir dans la recherche sur les maladies rares!

1-Elles touchent des dizaines de milliers de personnes et sont source de handicaps lourds.
2- Elles sont les plus faciles à étudier car un gène muté = une maladie et elles sont reproductibles en laboratoire.
3- Elles ont contribué au développement des connaissances fondamentales et à l'étude de maladies beaucoup moins rares.
4- Elles sont le domaine par excellence où développer la thérapie cellulaire et la thérapie génique, ainsi qu’utiliser les cellules souches embryonnaires.
5- Elles servent de modèles pour le développement de nouveaux traitements pour des maladies plus fréquentes (cancer, diabète ou sida).
M. Alain Fischer est Professeur d’immunologie pédiatrique à l’université Paris Descartes, membre de l’Académie des sciences, directeur de l’Institut hospitalo-universitaire Imagine depuis 2011.
Pr Fisher est aussi Professeur titulaire de la chaire de médecine expérimentale au collège de France depuis 2014.
Il a été nommé "médecin des bébés bulles" grâce à un premier succès de thérapie génique.

Les maladies monogéniques en tant que "expériences de la nature" permettent de comprendre la signification des gènes. Les traitements de thérapie génique ou cellulaire sont complémentaires des traitements classiques.

EN SAVOIR PLUS

http://www.senat.fr/rap/r11-490/r11-4900.html

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